A substância atua no cérebro modificando a comunicação entre os neurônios. O mecanismo de ação da cocaína no Sistema Nervoso Central é aumentar a liberação e prolongar o tempo de atuação dos neurotransmissores - dopamina, noradrenalina e seratonina. A intensidade dos seus efeitos é maior quando utilizado por via endovenosa (injetada) ou inalada (fumada). Quando fumada, seus primeiros efeitos ocorrem em 10 a 15 segundos, enquanto que via injetada, entre 3 a 5 minutos. Pela via aspirada (cheirada), surgem após 10 a 15 minutos.
Os efeitos imediatos mais comuns são euforia, suor, taquicardia, calafrios e diminuição da fadiga, insônia, falta de apetite, perda da sensação de cansaço, hiperatividade, dilatação das pupilas e aumento da temperatura corporal.
O uso contínuo de cocaína pode provocar dependência e hipertensão, além de ser fator de risco para infartos do miocárdio e AVCs (acidentes vasculares cerebrais - derrames), podendo também induzir a transtornos psiquiátricos.
A morte pelo consumo excessivo da droga também pode ocorrer devido a diminuição de atividade de centros cerebrais que controlam a respiração.
A cocaína é a substância mais utilizada pelos usuários de drogas injetáveis. Muitas dessas pessoas compartilham agulhas e seringas, expondo-se ao contágio de varias doenças, dentre as quais hepatite, AIDS, malária e dengue.